Розвиток клітинної та генної терапії
США Фарм. 2024; 49 (10): 14.
Дослідження та розробка клітинної та генної терапії (CGT) у Сполучених Штатах значно збільшилися за останні 20 років. Ці продукти, які забезпечують нові підходи до лікування, лікування або профілактики рідкісних і важких захворювань, включають імунотерапію, вакцини проти раку та аутологічні та алогенні клітини (наприклад, гемопоетичні, ембріональні та дорослі стовбурові клітини). Клітинна терапія використовує живі клітини, які можуть бути немодифікованими (нативними) та/або генно-редагованими (сконструйованими). Генна терапія передбачає вбудовування функціональних генів у неправильно функціонуючі гени клітин за допомогою векторів (наприклад, вірусів) для отримання генної аугментаційної терапії, генної інгібіторної терапії, введення суїцидального гена та інших цільових методів лікування. CGT для використання людиною регулюються Центром оцінки та дослідження біологічних препаратів FDA (CBER).
Продукти, схвалені FDA: Схвалення біологічних препаратів FDA зросло з 14% усіх нових схвалених препаратів у 2004 році до 48% у 2023 році. Станом на серпень 2024 року загалом 38 CGT було схвалено FDA для використання в США. Більшість із цих продуктів (21%) є похідні пуповинної крові (Allocord, Clevecord, Ducord, Hemacord, University of Colorado Cord Blood Bank, MD Anderson Cord Blood Bank, LifeSouth і Bloodworks). Т-клітинні терапевтичні продукти на основі Т-клітинних рецепторів химерного антигену, які представляють наступну найбільшу групу схвалених CGT (16%), включають такі продукти для імунотерапії раку: Abecma, Breyanzi, Carvykti, Kymriah, Tecartus і Yescarta. Нещодавно створене Управління терапевтичних продуктів CBER підтримує повний список CGT, затверджених FDA, за номером www.fda.gov/vaccines-blood-biologics.
Трубопровід: Минулий рік вважався роком прориву для CGT, оскільки сім генних методів лікування було схвалено FDA. Це зростання значною мірою пояснюється збільшенням у 3,44 рази клінічних випробувань із застосуванням КГТ між 2004 і 2023 роками (102 проти 351 випробувань відповідно). Наразі в США розробляється п’ятсот продуктів, у 2025 році очікується від 10 до 20 нових схвалень CGT. Прогрес у сферах онкології (В-клітинна лейкемія та лімфома), рідкісних захворювань (гематологічні, неврологічні та офтальмологічні захворювання) та високого рівня Поширені захворювання (вікова дегенерація жовтої плями та остеоартрит) є найбільш очікуваними на основі досліджень, прогнозованих до 2026 року.
Міркування: Запровадження трансформаційних CGT для багатьох потенційно небезпечних для життя станів, дегенеративних захворювань, генетичних розладів і раку зробило революцію в охороні здоров’я та пропонує великі перспективи для незліченної кількості пацієнтів. Однак доступність становить серйозну проблему для багатьох людей. Вартість CGT може коливатися від тисяч до мільйонів доларів за дозу або лікування. Таким чином, спонсори планів охорони здоров’я повинні вивчити фінансові стратегії підтримки сталого відшкодування та доступу пацієнтів до цих методів лікування (наприклад, укладання контрактів на основі ефективності, моделі передплати, платежі в розстрочку), а також відповідні критерії покриття (наприклад, використання лише за показаннями, схваленими FDA). ).
Вміст цієї статті призначено лише для інформаційних цілей. Вміст не призначений для заміни професійної консультації. Ви покладаєтеся на будь-яку інформацію, надану в цій статті, виключно на свій страх і ризик.
